A génterápia azt a radikális, mondhatni drasztikus elvet követi, hogy amennyiben probléma akad egy beteg genetikai kódjával, akkor azt egyszerűen meg kell változtatni, újra kell írni. A tudományág nagyon aprólékos és természetesen hemzseg a problémáktól, hiszen a genetika újraírásával olyan súlyos betegségek is előkerülhetnek, mint a leukémia, aminek során egy 16 éves lány bele is halt a kísérletekbe, de sok betegnek így is csak a génterápiás gyógyszerben van minden egyes reménye.
A most engedélyezett - Európában egyébiránt első - génterápiás gyógyszer segítségével a lipoprotein lipáz nevű betegséget lehet kezelni, ami egymillióból csak egy embert érint, a betegség lényege pedig, hogy a zsírok lebontásához szükséges gének mellett egy hasonló, de mutálódott, így rosszul működő génnel is rendelkezik az adott páciens.
A betegség során a zsír felgyűlik a vérben, ami akár életveszélyt okozó hasnyálmirigy-gyulladáshoz is vezethet. A betegséggel eleddig a páciensek egy különleges és rendkívül szigorú diéta mellett tudtak csak együtt élni, a génterápiás gyógyszer segítségével azonban lehetőséget kapnak a gyógyulásra.